La alianza HARMONY forma parte del programa Big Data for Better Outcomes (BD4BO) de la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI), una asociación público-privada formada por la Comisión Europea y la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (EFPIA). Esta alianza integra las colaboraciones HARMONY (2016-2021) y HARMONY PLUS (2020-2023).
La alianza HARMONY tiene como objetivo utilizar big data para producir información que ayude a mejorar la atención de los pacientes con tumores hematológicos. En concreto, el proyecto reune, integra y analiza datos anonimizados de pacientes procedentes de diversas fuentes de alta calidad. Esto permite disponer de un gran número de datos para explorar con mayor precisión las preguntas de investigación que son consideradas clave para estas enfermedades por los clínicos, pacientes y otros decisores en salud. La plataforma de datos generada a través de este proyecto pretende facilitar y mejorar la toma de decisiones tanto a nivel de políticas sanitarias como a nivel asistencial para ofrecer el tratamiento más adecuado a los pacientes.
Los proyectos de investigación de HARMONY se han dirigido inicialmente a los siguientes tipos de tumores hematológicos: Mieloma múltiple, leucemia mieloide aguda, leucemia linfoblástica aguda, leucemia linfocítica crónica, linfoma no Hodgkin, síndrome mielodisplásico y tumores hematológicos pediátricos. Sin embargo, recientemente se ha puesto en marcha HARMONY PLUS que supone una expansión para incluir otros tipos de tumores. Así mismo, este nuevo proyecto permitirá potenciar la colaboración con otras iniciativas de Big Data a nivel internacional.
Desde la AEMPS participamos en la alianza HARMONY aportando nuestra perspectiva como agencia reguladora y responsable en evaluación de tecnologías sanitarias. Entre las actividades de la AEMPS está la contribución a la identificación de preguntas de investigación que puedan ser abordadas a través de la plataforma de big data. Además, junto con otros socios, estamos trabajando en el desarrollo de un Clinical Value Framework que pueda medir la magnitud del beneficio clínico de los nuevos tratamientos en esta área.
El principal objetivo de HARMONY y HARMONY PLUS es el desarrollo de una plataforma de Big Data para distintos tumores hematológicos. Esta plataforma pretende recoger datos de múltiples fuentes como ensayos clínicos o registros de pacientes para poder conocer mejor estas patologías así como para responder preguntas de investigación con una mayor precisión.
A menudo los ensayos clínicos o lo registros cuentan con un número de pacientes que no es suficiente para obtener conclusiones robustas acerca de determinadas hipótesis que se plantean. Juntar todos estos datos nos va a permitir dar respuesta a muchas de estas preguntas de forma más concluyente.
El fin último de todo este trabajo es mejorar la atención a los pacientes con tumores hematológicos. Se pretende contribuir al desarrollo de la medicina personalizada dando lugar a tratamientos más eficaces y más seguros.
A través de esta alianza podemos mejorar la caracterización de los tumores hematológicos a nivel molecular y predecir de forma más certera la respuesta a las distintas alternativas terapéuticas. Este conocimiento nos va a ayudar a elegir la mejor estrategia de tratamiento para cada paciente.
Una de las fortalezas de HARMONY es que cuenta con la participación de todas las partes implicadas en la atención al paciente con un tumor hematológico: clínicos, investigadores, pagadores, reguladores, responsables de la evaluación de tecnologías sanitarias, así como los propios pacientes.Desde la AEMPS contribuimos aportando nuestra perspectiva como reguladores de medicamentos y en relación a la evaluación de tecnologías sanitarias. Una de las principales misiones de la AEMPS es identificar lagunas en el conocimiento de los tumores hematológicos que den lugar a incertidumbre a la hora de evaluar un nuevo medicamento. A través de la plataforma HARMONY podemos tratar de resolver estas dudas para acelerar el acceso de los pacientes a los medicamentos.
Otra actividad que se está llevando a cabo desde el grupo en el que trabajamos, es el desarrollo de una herramienta que mida el beneficio clínico (value framework) de los nuevos tratamientos. Esta herramienta nos puede ayudar a determinar el valor terapéutico añadido de los medicamentos con unos criterios consensuados entre todas las partes, homogéneos y de manera transparente.
Sonia Garcia Pérez
Contacto: sgarciap@aemps.es