En términos generales, la autorización de comercialización de los medicamentos de Terapias Avanzadas se realiza mediante el procedimiento centralizado mediante la Directiva 2001/83/CE del Parlamento Europeo y del Consejo de 6 de Noviembre de 2001.
Sin embargo, el Reglamento (CE) Nº 1394/2007 sobre medicamentos de terapia avanzada, contempla la exclusión de algunos de estos medicamentos del procedimiento centralizado de autorización si se fabrican en un hospital a medida para un solo paciente con prescripción facultativa y sujetos a normas de calidad específicas. Es lo que se conoce como “cláusula de exención hospitalaria”.
La autorización de la exención hospitalaria corresponde a las autoridades nacionales (en España a la AEMPS) que exigen unas normas de fabricación equivalentes a las de los medicamentos industriales así como datos de seguridad y eficacia.
En España, la autorización de estos medicamentos está regulada en el RD 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial. En estos casos, los medicamentos reciben una autorización de uso (no de comercialización) en el marco de una institución hospitalaria, únicamente en el ámbito de actuación de ese hospital, que será la responsable del medicamento, y para el tratamiento de un paciente individualizado