Boletín del Comité de Medicamentos de Uso Humano. Diciembre de 2024

Actualización del 04 de marzo de 2025: por error de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios se ha corregido un error en el principio activo de Welireg. El principio activo que aparecía mencionado era “zapomeran” y se ha sustituido por “belzutifán”. El error ya está subsanado en el texto actual.

Información dirigida a profesionales sanitarios

A continuación, se indican las opiniones más relevantes que ha emitido el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en el que participa la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (en adelante AEMPS), durante su reunión de diciembre de 2024, y que son consideradas de interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones científicas del CHMP, previas a la autorización de la Comisión Europea y puesta en el mercado del medicamento, lo que sucederá dentro de algunos meses.

Se indican tanto los nuevos medicamentos como modificaciones relevantes de la ficha técnica (por ejemplo, nuevas indicaciones, cambios en la posología, etc.) de medicamentos ya autorizados en la Unión Europea.

Para más información, consulta la página web de la EMA.

Iniciado el proceso para su comercialización en España, la ficha técnica y prospecto, así como sus condiciones de prescripción, uso y disponibilidad real en el mercado, se podrán consultar en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS.

Opiniones positivas para nuevos medicamentos

Este mes el CHMP ha dado opinión positiva para los siguientes medicamentos en las siguientes indicaciones:

• Prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario (AEH).
• Tratamiento de la amiloidosis por transtiretina de tipo nativa o variante en pacientes adultos con cardiomiopatía (ATTR-CM, por sus siglas en inglés).
• Profilaxis previa a la exposición de COVID-19 en adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad.
• Prevención de COVID-19 en pacientes a partir de 18 años o más.
• Tratamiento de dermatitis atópica y prurigo nodular.
• Tratamiento de pacientes adultos con anemia dependiente de transfusiones debida a síndromes mielodisplásicos de riesgo muy bajo, bajo o intermedio.
• Tratamiento de la colangitis biliar primaria.
• Tratamiento de tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau y al carcinoma avanzado de células renales claras.

• Andembry (garadacimab) – 200 mg solución inyectable en pluma o jeringa precargada.

  • Indicación terapéutica:

    Andembry está indicado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad.

  Los beneficios de Andembry se constataron en un estudio en el que se mostró que los pacientes tratados con Andembry durante 6 meses, presentaron una menor tasa mensual de ataques de AEH en comparación con los pacientes tratados con placebo.

  Además, más pacientes tratados con Andembry no sufrieron ataques durante los 3 primeros meses de tratamiento, en comparación con los que recibieron placebo.

  Las reacciones adversas más frecuentes son eritema, prurito, hematomas, y reacciones en el lugar de la inyección.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Beyonttra (acoramidis) – 356 mg comprimidos recubiertos.

  • Indicación terapéutica:

    Beyonttra está indicado para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina de tipo nativa o variante en pacientes adultos con cardiomiopatía (ATTR-CM, por sus siglas en inglés).

  Los beneficios de Beyonttra fueron constatados en un estudio pivotal en el que participaron 632 sujetos con cardiomiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) e insuficiencia cardiaca de clase I-III de la NYHA, y síntomas actuales o previos de insuficiencia cardíaca.

  En comparación con placebo, el tratamiento con acoramidis produjo una reducción significativa de la variable combinada de mortalidad por cualquier causa y las hospitalizaciones cardiovasculares durante los 30 meses de tratamiento en el análisis jerarquizado.

  Las reacciones adversas más frecuentes fueron diarrea y gota.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Kavigale (sipavibart) – 300 mg solución para inyección y perfusión.

  • Indicación terapéutica:

    Kavigale está indicado para la profilaxis previa a la exposición de COVID-19 en adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad que pesen al menos 40 kg y que estén inmunodeprimidos debido a una enfermedad, o que reciban tratamientos inmunosupresores.

    Kavigale debe utilizarse de acuerdo con las recomendaciones oficiales cuando estén disponibles y basadas en la información sobre la actividad de sipavibart frente a las variantes virales actualmente circulantes (ver secciones 4.4 y 5.1)

  El beneficio de Kavigale consistió una reducción del riesgo de desarrollar COVID-19 sintomático debido a cualquier variante de SARSCoV-2 cuando se comparó frente a tixagevimab más cilgavimab o placebo, en personas inmunocomprometidas mayores de 12 años. La reducción fue mayor para la enfermedad atribuida a variantes de SARS-CoV-2 compatibles (sin mutación F456L).

  Las reacciones adversas más frecuentes durante el desarrollo clínico fueron reacción en el lugar de la inyección cuando se administra vía intramuscular, y reacciones en el punto de perfusión y otras relacionadas cuando se administra vía intravenosa.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Kostaive (zapomeran) – polvo para dispersión inyectable.

  • Indicación terapéutica:

    Kostaive está indicado en la inmunización activa para la prevención de COVID-19 causado por el SARS-CoV-2 en pacientes a partir de 18 años.

  El beneficio de Kostaive como vacunación primaria contra la COVID-19 se demostró en un estudio a gran escala en el que los adultos recibieron dos dosis de Kostaive o placebo. En comparación con el placebo, la vacunación con Kostaive condujo a una reducción en la proporción de pacientes que desarrollaron COVID-19 sintomático entre una semana y tres meses después de la segunda dosis de la vacuna.

  Un estudio de inmunopuente también mostró que Kostaive es eficaz como vacuna de refuerzo heteróloga (cuando la vacunación primaria se realizó con otra vacuna contra la COVID-19).

  Las reacciones adversas más frecuentes son reacciones en el lugar de la inyección (dolor y sensibilidad), artralgia, mialgia, dolor de cabeza, mareos, fatiga, escalofríos y pirexia.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Nemluvio (nemolizumab) – 30 mg polvo, y disolvente para solución inyectable en pluma o jeringa precargada.

  • Indicación terapéutica:

    Dermatitis atópica (DA)

    Nemluvio está indicado para el tratamiento de la dermatitis atópica de moderada a grave en pacientes a partir de 12 años de edad que son candidatos a tratamiento sistémico.

    Prurigo nodular (PN)

    Nemluvio está indicado para el tratamiento de adultos con prurigo nodular de moderado a grave que son candidatos a tratamiento sistémico.

  Tras 16 semanas de tratamiento, Nemluvio mejora el estado de la piel de los pacientes con dermatitis atópica, evaluado mediante las escalas IGA y EASI-75, y en pacientes con prurigo nodular, mediante la escala IGA, en comparación con placebo. Asimismo, los pacientes con prurigo nodular experimentaron una reducción también tuvieron una reducción del picor, evaluado mediante la escala específica PP-NRS.

  Las reacciones adversas más frecuentes son hipersensibilidad de tipo I (incluye urticaria y angioedema) así como reacciones en el lugar de la inyección. Se informaron reacciones adversas secundarias adicionales en el prurigo nodular tales como cefalea, dermatitis atópica, eccema y eccema numular.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Rytelo (imetelstat) – 47 mg y 188 mg polvo para concentrado para solución para perfusión.

  • Indicación terapéutica:

    Rytelo está indicado como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con anemia dependiente de transfusiones debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio sin una anomalía citogenética de deleción 5q aislada (no del 5q) y que tuvieron una respuesta insatisfactoria o no son aptos para recibir terapia basada en eritropoyetina (ver sección 5.1)

  El beneficio de Rytelo en pacientes con anemia dependiente de transfusiones debida a SMD de riesgo muy bajo, bajo o intermedio es una reducción en la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos en las primeras 24 semanas de tratamiento en comparación con placebo, tal y como se observó en un estudio controlado doble ciego.

  Las reacciones adversas más frecuentes son trombocitopenia, leucopenia, neutropenia, aumento de la aspartato aminotransferasa (AST), aumento de la alanina aminotransferasa (ALT), aumento de la fosfatasa alcalina (ALP), astenia y dolor de cabeza.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Seladelpar Gilead (seladelpar lisina dihidrato) – 10 mg cápsulas duras.

  • Indicación terapéutica:

    Seladelpar Gilead está indicado para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) en adultos que no responden adecuadamente al AUDC solo, o como monoterapia en pacientes que no toleran el AUDC.

  El beneficio de Seladelpar Gilead es su capacidad para reducir los niveles de fosfatasa alcalina y bilirrubina en adultos con CBP. Por lo tanto, se espera que Seladelpar Gilead tenga beneficios clínicos como el retraso en el desarrollo de fibrosis hepática, cirrosis, trasplante de hígado y muerte.

  Tras la autorización, el titular de la comercialización debe presentar datos adicionales sobre su eficacia en términos de eventos clínicamente relevantes y seguridad.

  Las reacciones adversas más frecuentes fueron dolor abdominal, cefalea, náuseas, y distensión abdominal.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Welireg (belzutifán) – 40 mg comprimidos recubiertos.

  • Indicación terapéutica:

    Carcinoma de células renales

    Welireg está indicado como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma de células renales de células claras avanzado que progresó después de dos o más líneas de terapia que incluyeron un inhibidor de PD-(L)1 y al menos dos terapias dirigidas al VEGF.

    Tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL)

    Welireg está indicado como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de von Hippel-Lindau que requieren terapia para carcinoma de células renales (CCR) localizado asociado, hemangioblastomas del sistema nervioso central (SNC) o tumores neuroendocrinos pancreáticos (pNET), y para quienes los procedimientos localizados no son adecuados

  Los beneficios de Welireg son su tasa de respuesta objetiva y la duración de la respuesta en pacientes con tumores localizados asociados a la enfermedad de VHL y, en comparación con everolimus, su mejor supervivencia sin progresión en pacientes con carcinoma de células renales.

  Las reacciones adversas más frecuentes son anemia, fatiga, náuseas, disnea, mareos e hipoxia.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

Cambios de especial interés en medicamentos ya autorizados

Opiniones positivas para nuevas indicaciones/modificaciones de indicaciones

Para las indicaciones ya autorizadas se recomienda consultar el texto completo de las mismas en las fichas técnicas disponibles en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS.

• Blincyto (blinatumomab) – 38,5 mg polvo para concentrado y solución para solución para perfusión.

  • Extensión de la indicación (en negrita y tachado):

  Blincyto está indicado para el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de 1 mes año de edad en monoterapia para el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo, CD19 positivo y en situación refractaria o en recaída tras haber recibido al menos dos tratamientos anteriores o en recaída tras haber recibido un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

  BLINCYTO está indicado para el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de 1 mes año de edad en monoterapia con LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo, CD19 positivo en primera recaída de alto riesgo como parte del tratamiento de consolidación (ver sección 4.2).

  Blincyto está indicado como monoterapia como parte del tratamiento de consolidación de pacientes adultos con LLA de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo y C19 positivo de reciente diagnóstico.

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Blincyto en su ficha técnica.

• Bridion (sugammadex) – 100 mg/ml solución inyectable.

  • Extensión de la indicación (en negrita y tachado):

  Reversión del bloqueo neuromuscular inducido por rocuronio o vecuronio en adultos.

  Para la población pediátrica: sólo se recomienda el uso de sugammadex en pacientes pediátricos desde el nacimiento hasta los 17 años, en niños y adolescentes de 2 a 17 años de edad. para la reversión de rutina del bloqueo inducido por rocuronio.

• Flucelvax Tetra [vacuna de la gripe (antígeno de superficie, inactivada, preparada en cultivos celulares)] – 0,5 ml suspensión inyectable.

  • Extensión de la indicación (en negrita y tachado):

  Profilaxis de la gripe en adultos y niños a partir de los 2 años 6 meses de edad.

• Jemperli (dostarlimab) – 500 mg concentrado para solución para perfusión.

  • Extensión de la indicación (en negrita y tachado):

  JEMPERLI está indicado en combinación con carboplatino y paclitaxel para el tratamiento de primera línea de pacientes adultas con cáncer de endometrio (CE) avanzado de nuevo diagnóstico o en recaída con deficiencia de reparación de desajustes (dMMR)/inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) y que son candidatas a terapia sistémica.

  JEMPERLI está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultas con CE con deficiencia del sistema de reparación de apareamientos erróneos(dMMR)/inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) que han progresado durante o después un tratamiento previo basado en platino.

• Ofev (nintedanib) – 25mg, 100mg, y 150mg cápsulas blandas.

  • Extensión de la indicación (en negrita):

  Ofev está indicado en niños y adolescentes de 6 a 17 años para el tratamiento de enfermedades pulmonares intersticiales fibrosantes progresivas y clínicamente significativas (EPI) (ver secciones 4.2 y 5.1).

  Ofev está indicado en adultos, adolescentes y niños a partir de 6 años de edad para el tratamiento de la enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica (EPI-ES).

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Ofev en su ficha técnica.

• Omvoh (mirikizumab) – 100 mg y 200 mg solución inyectable en jeringa o pluma precargada, y 300 mg concentrado para solución para perfusión.

  • Extensión de la indicación (en negrita):

  Enfermedad de Crohn:

  Omvoh está indicado para el tratamiento de la enfermedad de Crohn activa, de moderada a grave, en pacientes adultos que hayan tenido una respuesta inadecuada, presenten pérdida de respuesta o intolerancia al tratamiento convencional o a un tratamiento biológico.

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Omvoh en su ficha técnica.

• Rekambys (rilpivirina) – 600 mg y 900 mg suspensión inyectable de liberación prolongada.

  • Extensión de la indicación (en negrita):

  Rekambys está indicado, en combinación con la inyección de cabotegravir, para el tratamiento de la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) en adultos y adolescentes (de al menos 12 años de edad y con un peso de al menos 35 kg) que están virológicamente suprimidos (ARN del VIH-1 < 50 copias/ml) con un régimen antirretroviral estable sin evidencia presente o pasada de resistencia viral y sin fallo virológico previo con agentes de la clase de los inhibidores de la transcriptasa inversa no nucleósidos (INNTI) y los inhibidores de la integrasa (INI) (ver secciones 4.2, 4.4 y 5.1).

• Vocabria (cabotegravir) – 400 mg y 600 mg suspensión inyectable de liberación prolongada, y 30 mg comprimidos recubiertos con película.

  • Extensión de la indicación (en negrita):

  La inyección de Vocabria está indicada, en combinación con la inyección de rilpivirina, para el tratamiento de la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) en adultos y adolescentes (de al menos 12 años de edad y con un peso de al menos 35 kg), que están virológicamente suprimidos (ARN del VIH-1 <50 copias/ml) con un régimen antirretroviral estable sin evidencia presente o pasada de resistencia viral y sin fallo virológico previo con agentes de la clase de los inhibidores de la transcriptasa inversa no nucleósidos (INNTI) e inhibidores de la integrasa (INI) (ver secciones 4.2, 4.4 y 5.1).

  Los comprimidos de Vocabria están indicados, en combinación con comprimidos de rilpivirina, para el tratamiento a corto plazo de la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) en adultos y adolescentes (de al menos 12 años de edad y con un peso de al menos 35 kg) que estén virológicamente suprimidos (ARN del VIH-1 <50 copias/ml) que estén recibiendo un régimen antirretroviral estable sin evidencia actual o pasada de resistencia viral a, y sin fracaso virológico previo con, agentes de la clase de los inhibidores no nucleósidos de la transcriptasa inversa (INNTI) e inhibidores de la integrasa (INI) (ver secciones 4.2, 4.4 y 5.1) para:

  • Administración oral de dosis inicial para evaluar la tolerabilidad de Vocabria y rilpivirina antes de la administración de la inyección de cabotegravir de acción prolongada más la inyección de rilpivirina de acción prolongada.
  • Terapia oral para adultos y adolescentes que no recibirán la dosis planificada con la inyección de cabotegravir más la inyección de rilpivirina.

Otras informaciones de interés

Solicitud de re-examinación del dictamen de la EMA de noviembre de 2024 de Kizfizo (temozolomida).

La Agencia Europea de Medicamentos recomendó el pasado 14 de noviembre denegar la autorización de comercialización de Kizfizo, un medicamento destinado al tratamiento de niños con neuroblastoma.

La empresa que solicitó la autorización, Orphelia Pharma, ha solicitado una revisión del dictamen.

Kizfizo fue desarrollado como un medicamento contra el cáncer para el tratamiento de niños mayores de 1 año con neuroblastoma de alto riesgo. Fue diseñado para usarse en combinación con otro medicamento contra el cáncer, ya sea irinotecán o topotecán, en:

• Niños cuyo neuroblastoma no había mejorado con quimioterapia.
• Niños cuya enfermedad había regresado y estaba empeorando después de haber recibido previamente quimioterapia y trasplante de células madre.

El medicamento de referencia, Temodal, está autorizado para otro tipo de cáncer (glioblastoma), pero se ha utilizado para tratar el neuroblastoma. La empresa llevó a cabo un estudio para investigar si Kizfizo es bioequivalente a Temodal.

La empresa también facilitó los resultados de un estudio clínico en el que participaron 102 pacientes de hasta 21 años con neuroblastoma a los que se les administró temozolomida sola y en combinación con irinotecán o topotecán. La variable principal de eficacia fue la respuesta al tratamiento.

La empresa respaldó estos hallazgos con los resultados de un estudio observacional que incluyó a niños con neuroblastoma tratados con temozolomida.

La EMA observó que, tanto en los estudios clínicos como en los observacionales (en los que no se comparó la temozolomida con ningún otro tratamiento), la proporción de pacientes que respondieron a la combinación de temozolomida más irinotecán o topotecán fue demasiado modesta para demostrar que el beneficio clínico para los pacientes. Además, no fue posible determinar el efecto de la temozolomida basándose en los datos de estos estudios.

Por tanto, la Agencia consideró que no se podía establecer un balance positivo entre beneficios y riesgos de Kizfizo en el tratamiento de niños con neuroblastoma. Por tanto, la Agencia recomendó denegar la autorización de comercialización.

Para más información, pueden consultar la nota informativa publicada por la EMA.

Retirada de Alofisel (darvadstrocel) en la Unión Europea

Alofisel es un medicamento para el tratamiento de fístulas anales complejas en adultos con enfermedad de Crohn (una afección inflamatoria del intestino) cuando un medicamento convencional o biológico no ha funcionado suficientemente bien.

Cuando Alofisel se autorizó por primera vez en 2018, su beneficio se consideró modesto y se pidió a la empresa que proporcionara los resultados finales de otro estudio más amplio (ADMIRE-CD II). Este estudio, que fue evaluado por el CAT (comité de terapias avanzadas de la EMA), no logró demostrar que Alofisel fuera más eficaz que el placebo en el tratamiento de fístulas anales complejas en adultos con enfermedad de Crohn.

Los datos del estudio ADMIRE-CD II se evaluaron en el contexto de una solicitud de modificación de tipo II de la autorización de comercialización de Alofisel, presentada para cumplir la obligación de presentar los resultados finales del estudio a mediados de 2024. La evaluación corrió a cargo del Comité de Terapias Avanzadas (CAT) de la EMA.

La solicitud se retiró después de que el CAT hubiera evaluado la información facilitada por la empresa, y hubiera preparado preguntas para la misma. Después de que el Comité evaluara las respuestas de la empresa a las preguntas, aún quedaron algunas cuestiones sin resolver.

Como la empresa consideró que no le era posible proporcionar datos adicionales sobre la eficacia de Alofisel, retiró su solicitud de modificación de tipo II.

Posteriormente, la empresa comunicó a la Comisión Europea su intención de retirar la autorización de comercialización de Alofisel en la UE.

Una vez que la Comisión Europea haya emitido su decisión final sobre la retirada de la autorización de comercialización, Alofisel dejará de estar autorizado en la UE.

Para más información, pueden consultar la nota informativa publicada por la EMA.

Evaluaciones iniciadas recientemente:

• Denosumab – Indicado para el tratamiento de la osteoporosis en mujeres posmenopáusicas y en hombres, tratamiento de la pérdida ósea asociada a la ablación hormonal en hombres con cáncer de próstata, y tratamiento de la pérdida ósea asociada al tratamiento sistémico a largo plazo con glucocorticoides en pacientes adultos.
• Nipocalimab – Indicado en el tratamiento de la miastenia gravis generalizada.
• Denosumab – Indicado en el tratamiento de la osteoporosis y la pérdida de masa ósea.
• Belumosudil – Indicado en el tratamiento de la enfermedad crónica de injerto contra receptor (EICR)
• Rilonacept – Indicado en el tratamiento de la pericarditis idiopática.
• Denosumab – Indicado en la prevención de acontecimientos relacionados con el esqueleto (fractura patológica, radiación ósea, compresión de la médula espinal o cirugía ósea) en adultos y tratamiento de adultos y adolescentes esqueléticamente maduros con tumor óseo de células gigantes.