Reunión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de octubre 2023

Información dirigida a profesionales sanitarios

A continuación, se indican las opiniones más relevantes que ha emitido el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en el que participa la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (en adelante, AEMPS), durante su reunión de octubre de 2023, y que son consideradas de interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones científicas del CHMP, previas a la autorización de la Comisión Europea y a la puesta en el mercado del medicamento, lo que sucederá dentro de algunos meses.

Se indican tanto los nuevos medicamentos como modificaciones relevantes de la ficha técnica (por ejemplo, nuevas indicaciones, cambios en la posología, etc.) de medicamentos ya autorizados en la Unión Europea.

Para más información, consultar el link de la EMA:
https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-9-12-october-2023

Iniciado el proceso para su comercialización en España, la ficha técnica y prospecto, así como sus condiciones de prescripción, uso y disponibilidad real en el mercado, se podrán consultar en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información Online de Medicamentos de la AEMPS.

Opiniones positivas para nuevos medicamentos

Este mes el CHMP ha dado opinión positiva para los siguientes medicamentos, en las siguientes indicaciones:

• Distrofia muscular de Duchenne
• Mieloma múltiple
• Uso diagnóstico para detección y visualización de patologías con alteración de la barrera hematoencefálica (BHE) y/o vascularización anormal de diferentes órganos
• Hiperargininemia
• Candidiasis invasiva
• Tratamiento de los síntomas vasomotores asociados a la menopausia

   

• Agamree (vamorolone) – 40 mg/ml suspensión oral

  • Indicación terapéutica:

    Agamree está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de 4 años de edad.

  Agamree ha mostrado que reduce el tiempo que tarda el paciente en ponerse de pie desde la posición supina y que mejora la capacidad de caminar, como se evaluó en un estudio pivotal en niños ambulantes con DMD.

  Los efectos secundarios más frecuentes fueron síndrome cushingoide, vómitos, aumento de peso e irritabilidad.

  El tratamiento con Agamree sólo debe ser iniciado por médicos especialistas con experiencia en el manejo de la distrofia muscular de Duchenne.

  • Para más información:

    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/agamree

• Elrexfio (elranatamab) – 40 mg/ml solución inyectable

  • Indicación terapéutica:

    Elrexfio está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluido un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.

  Elrexfio ha mostrado una respuesta parcial o completa en pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario en un estudio fase 2 abierto.

  Los efectos secundarios más frecuentes fueron el síndrome de liberación de citoquinas, anemia, neutropenia, fatiga, infección de las vías respiratorias superiores y reacciones en el lugar de la inyección.

  Elrexfio debe ser prescrito por médicos con experiencia en el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple.

  • Para más información:

    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/elrexfio

• Elucirem/Vueway (gadopiclenol) – 0,5 mmol/ml solución inyectable

  • Indicación terapéutica:

    Este medicamento es sólo para uso diagnóstico.

    Elucirem/Vueway está indicado en adultos y niños a partir de 2 años de edad para la obtención de imágenes por resonancia magnética (IRM) con contraste, para mejorar la detección y visualización de patologías con alteración de la barrera hematoencefálica (BHE) y/o vascularización anormal de:

    • Cerebro, la columna vertebral y los tejidos asociados del sistema nervioso central.
    • Hígado, riñón, páncreas, mama, pulmón, próstata y sistema musculoesquelético.

    Sólo debe utilizarse cuando la información diagnóstica sea esencial y no esté disponible con la IRM no potenciada.

  Elucirem/Vueway mejora la información diagnóstica con respecto a la IRM no potenciada en patologías con alteración de la BHE y/o vascularización anormal.

  Los efectos secundarios más frecuentes fueron el dolor en el punto de inyección, cefalea, náuseas, frialdad en el punto de inyección, fatiga y diarrea. Al igual que con otros agentes de contraste que contienen gadolinio, pueden producirse reacciones de hipersensibilidad, incluso reacciones potencialmente mortales.

  Elucirem/Vueway sólo debe ser administrado por profesionales sanitarios formados y con experiencia técnica en la realización de IRM potenciada con gadolinio.

  • Para más información:

    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/elucirem

    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/vueway

• Loargys (pegzilarginasa) – 5 mg/ml solución inyectable/perfusión

  • Indicación terapéutica:

    Loargys está indicado para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D), también conocida como hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños a partir de 2 años.

  Loargys ha mostrado que reduce las manifestaciones y los síntomas clínicos de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D) en comparación con el placebo en un ensayo multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo.

  El efecto secundario más frecuente fue la hipersensibilidad.

  Loargys debe ser prescrito por médicos con experiencia en el tratamiento de pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias.

  El CHMP propone una autorización en circunstancias excepcionales para Loargys. Este tipo de autorización se concede, en interés de la salud pública, cuando el solicitante puede demostrar que no va a poder aportar datos completos de eficacia y seguridad, debido a la rareza de la enfermedad para la que el tratamiento está indicado, a la limitación del conocimiento científico en esa área o a consideraciones éticas relacionadas con la recogida de los datos. La autorización se concede sujeta a ciertas obligaciones específicas y es revisada anualmente.

  • Para más información:

    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/loargys

• Rezzayo (rezafungina) – 200 mg polvo para concentrado para solución para perfusión

  • Indicación terapéutica:

    Rezzayo está indicado para el tratamiento de la candidiasis invasiva en adultos.

  Rezzayo ha mostrado ser tan eficaz como la caspofungina en el tratamiento de la candidiasis invasora en un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y de no inferioridad.

  Los efectos secundarios más frecuentes fueron hipopotasemia, pirexia y diarrea.

  Rezzayo debe ser prescrito por médicos con experiencia en el tratamiento de infecciones fúngicas invasivas.

  • Para más información:

    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/rezzayo

• Veoza (fezolinetant) – 45 mg comprimidos recubiertos

  • Indicación terapéutica:

    Veoza está indicado para el tratamiento de los síntomas vasomotores moderados a graves asociados a la menopausia (ver sección 5.1).

  Veoza ha mostrado que reduce la frecuencia y gravedad de los síntomas vasomotores de moderados a graves (sofocos) en dos estudios de fase 3, aleatorizados, controlados con placebo, doble ciego, de 12 semanas de duración y diseño idéntico, en mujeres posmenopáusicas.

  Los efectos secundarios más frecuentes fueron diarrea e insomnio. Su uso durante el embarazo está contraindicado.

  • Para más información:

    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/veoza

Cambios de especial interés en medicamentos ya autorizados

Opiniones positivas para nuevas indicaciones/modificaciones de indicaciones

Para las indicaciones ya autorizadas se recomienda consultar el texto completo de las mismas en las fichas técnicas disponibles en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información Online de Medicamentos de la AEMPS.

• Brukinsa (zanubrutinib) – 80 mg cápsulas duras

  • Nueva indicación (en negrita):

    Brukinsa en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con macroglobulinemia de Waldenström (MW) que han recibido al menos una terapia previa o como tratamiento de primera línea en pacientes que no son aptos para quimioinmunoterapia.

    Brukinsa en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de la zona marginal (LZM) que han recibido al menos una terapia previa con anticuerpos anti-CD20.

    Brukinsa en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC).

    Brukinsa en combinación con obinutuzumab está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma folicular (LF) refractario o en recaída que hayan recibido al menos dos terapias sistémicas previas.

• Imfinzi (durvalumab) – 50 mg/ml concentrado para solución para perfusión

  • Nueva indicación (en negrita):

    Cáncer de pulmón no microcítico (CPNM)

    Imfinzi en monoterapia está indicado en adultos para el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) localmente avanzado, no resecable, cuyos tumores expresan PD-L1 ≥ 1% en las células tumorales y cuya enfermedad no haya presentado progresión después de quimiorradioterapia basada en platino (ver sección 5.1).

    Imfinzi en combinación con tremelimumab y quimioterapia basada en platino está indicado para el tratamiento de primera línea de adultos con CPNM metastásico sin mutaciones sensibilizantes de EGFR o mutaciones ALK positivas.

    Cáncer de pulmón microcítico (CPM)

    Imfinzi en combinación con etopósido y carboplatino o cisplatino está indicado para el tratamiento de primera línea de adultos con cáncer de pulmón microcítico en estadio extendido (CPM-EE).

    Cáncer de vías biliares (CVB)

    Imfinzi en combinación con gemcitabina y cisplatino está indicado para el tratamiento de primera línea de adultos con cáncer de vías biliares (CVB) irresecable o metastásico.

    Carcinoma hepatocelular (CHC)

    Imfinzi en monoterapia está indicado para el tratamiento de primera línea de adultos con carcinoma hepatocelular (CHC) avanzado o irresecable.

    Imfinzi en combinación con tremelimumab está indicado para el tratamiento de primera línea de adultos con carcinoma hepatocelular (CHC) avanzado o irresecable.

• Jemperli (dostarlimab) – 500 mg concentrado para solución para perfusión

  • Nueva indicación (en negrita):

    Jemperli está indicado en combinación con carboplatino y paclitaxel para el tratamiento de pacientes adultas con cáncer de endometrio (CE) primario avanzado de nuevo diagnóstico o recurrente con deficiencia del sistema de reparación de apareamientos erróneos (dMMR)/inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) y que son candidatas a terapia sistémica.

    Jemperli está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultas con CE con dMMR/MSI-H en recaída o avanzado que han progresado durante o después de un tratamiento previo basado en platino.

• Keytruda (pembrolizumab) – 25 mg/ml concentrado para solución para perfusión

  • Nueva indicación (en negrita) y modificación de la indicación ( tachado):

    Carcinoma de esófago

    Keytruda, en combinación con quimioterapia basada en platino y fluoropirimidina, está indicado para el tratamiento de primera línea del carcinoma de esófago o adenocarcinoma de la unión gastroesofágica HER-2 negativo localmente avanzado irresecable o metastásico, en adultos cuyos tumores expresen PD-L1 con una CPS ≥ 10 (ver sección 5.1).

    Adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica (UGE)

    Keytruda, en combinación con trastuzumab, y quimioterapia basada en fluoropirimidina y platino, está indicado para el tratamiento de primera línea del adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica HER-2 positivo localmente avanzado irresecable o metastásico, en adultos cuyos tumores expresen PD-L1 con una CPS ≥ 1

    Keytruda, en combinación con quimioterapia basada en fluoropirimidina y platino, está indicado para el tratamiento de primera línea del adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica HER2-negativo localmente avanzado irresecable o metastásico en adultos cuyos tumores expresen PD-L1 con una CPS ≥ 1 (ver sección 5.1).

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Keytruda en el siguiente enlace: Ficha Técnica de Keytruda

• Praluent (alirocumab) – 75, 150 y 300 mg solución inyectable en pluma precargada y 75, 100 y 300 mg solución inyectable en jeringa precargada

  • Modificación de la indicación (en negrita):

    Hipercolesterolemia primaria y dislipemia mixta

    Praluent está indicado en adultos con hipercolesterolemia primaria (familiar heterocigótica y no familiar) o dislipidemia mixta, y en niños a partir de 8 años de edad con hipercolesterolemia familiar heterocigótica, como tratamiento complementario a la dieta:

    • En combinación con una estatina o una estatina con otros tratamientos hipolipemiantes, en pacientes que no consiguen alcanzar sus objetivos de C-LDL con la dosis máxima tolerada de una estatina o,
    • En monoterapia o en combinación con otros tratamientos hipolipemiantes, en pacientes con intolerancia a las estatinas, o en los que se contraindique el uso de una estatina.

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Praluent en el siguiente enlace: Ficha Técnica de Praluent

• Prevymis (letermovir) – 240 y 480 mg comprimidos recubiertos con película

  • Nueva indicación:

    Prevymis está indicado para la profilaxis de la enfermedad causada por citomegalovirus (CMV) en adultos seronegativos que han sido sometidos a un trasplante renal de un donante CMV-seropositivo [D+/R-].

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Prevymis en el siguiente enlace: Ficha Técnica de Prevymis

• Rubraca (rucaparib) – 200, 250 y 300 mg comprimidos recubiertos con película

  • Nueva indicación (en negrita):

    Rubraca está indicado como monoterapia para el tratamiento de mantenimiento de pacientes adultas con cáncer de ovario epitelial, de trompa de Falopio o peritoneal primario de alto grado avanzado (estadios III y IV de la FIGO) en respuesta (completa o parcial) tras completar la quimioterapia de primera línea basada en platino.

    Rubraca está indicado como monoterapia para el tratamiento de mantenimiento de pacientes adultas con cáncer de ovario epitelial, de trompa de Falopio o peritoneal primario, de alto grado, en recidiva, sensible al platino, que responde completa o parcialmente a la quimioterapia con platino.

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Rubraca en el siguiente enlace: Ficha Técnica de Rubraca

  • Veyvondi (vonicog alfa) – 650 UI y 1300 UI polvo y disolvente para solución inyectable

    • Modificación de la indicación (la extensión en negrita y el texto eliminado tachado):

      Veyvondi está indicado en la prevención y tratamiento de hemorragias o sangrados quirúrgicos en adultos a partir de 18 años de edad con enfermedad de von Willebrand (EVW), cuando el tratamiento con desmopresina (DDAVP) sola no es eficaz o está contraindicado.

      Veyvondi está indicado en adultos (18 años o más) con enfermedad de Von Willebrand (EVW) cuando la desmopresina (DDAVP) en monoterapia no es eficaz o no está indicada, para:

      • el tratamiento de hemorragias y sangrado quirúrgico.
      • la prevención de sangrado quirúrgico.
      Veyvondi no se debe utilizar en el tratamiento de la hemofilia A.

  Otra información de interés

  Ocaliva (ácido obeticólico) – procedimiento de arbitraje

  A petición de la Comisión Europea, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha iniciado un procedimiento de arbitraje para revisar la evidencia disponible en relación con el balance beneficio/riesgo de Ocaliva (ácido obeticólico), que recibió una autorización condicional en diciembre de 2016 para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP). La CBP es una enfermedad autoinmune que causa la destrucción gradual de los conductos biliares pequeños del hígado, lo que puede provocar insuficiencia hepática y aumentar el riesgo de cáncer de hígado.

  Esta revisión se ha iniciado como consecuencia de los resultados finales de dos estudios en pacientes con CBP, que fueron solicitados por la EMA en 2016 como parte de las condiciones de la autorización de comercialización inicial de Ocaliva. El estudio 747-302 se diseñó para confirmar los beneficios y la seguridad de Ocaliva, mientras que el estudio 747-401 evaluó la seguridad de Ocaliva en pacientes con enfermedad hepática avanzada.

  En concreto, el estudio 747-302 no logró demostrar que Ocaliva fuera más eficaz que placebo en el número de pacientes cuya enfermedad empeoró o que fallecieron. Además, los efectos secundarios, incluidos los graves, fueron más frecuentes en los pacientes tratados con Ocaliva.

  El CHMP revisará estos resultados junto con todos los demás datos disponibles y evaluará su impacto en el balance beneficio/riesgo de Ocaliva. A continuación de esto, formulará una recomendación sobre la conveniencia de modificar la autorización de comercialización del medicamento en la Unión Europea.

  Albrioza (fenilbutirato sódico/ursodoxicoltaurina) – resultado de la reexaminación

  Tras reexaminar su opinión inicial, la EMA ha confirmado su recomendación de denegar la autorización de comercialización del medicamento Albrioza, propuesto para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica.

  La EMA emitió su recomendación inicial el 22 de junio de 2023.

  Evaluaciones iniciadas recientemente

  • Epixram (levetiracetam): Tratamiento de las crisis parciales.

  • Piasky (crovalimab): Tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna.

  • Vacuna para el virus respiratorio sincitial de Moderna (ARNm monocatenario 5′ capado que codifica la glicoproteína F del virus respiratorio sincitial estabilizada en la conformación de perfusión): Prevención de la enfermedad de las vías respiratorias inferiores y de la enfermedad respiratoria aguda causadas por el virus respiratorio sincitial (VRS).

  • Vyloy (zolbetuximab): Tratamiento del adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica (UGE) localmente avanzado, irresecable o metastásico HER2 negativo.

  • Yuvanci (macitentan/tadalafilo): Tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar.

  EPAR (European Public Assessment Report) publicados recientemente

  El EPAR es un documento que proporciona información detallada sobre la evaluación de medicamentos autorizados por procedimiento centralizado. Recientemente, la EMA ha publicado en su web los EPAR correspondientes a los siguientes medicamentos:

  Apretude está indicado, en combinación con prácticas sexuales más seguras, para la profilaxis preexposición (PrEP) con el fin de reducir el riesgo de infección por VIH-1 adquirida por vía sexual en adultos y adolescentes que pesen al menos 35 kg, expuestos a alto riesgo (ver las secciones 4.2, 4.4 y 5.1).
  EPAR Apretude

  Enrylaze está indicado como parte de un régimen quimioterápico multiagente para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) y el linfoma linfoblástico (LLB), en pacientes adultos y pediátricos (a partir de 1 mes) que han desarrollado hipersensibilidad o inactivación silente a la asparaginasa derivada de E. coli.
  EPAR Enrylaze

  Litfulo está indicado para el tratamiento de la alopecia areata grave en adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad (ver sección 5.1).
  EPAR Litfulo

  Lyfnua está indicado en adultos para el tratamiento de la tos crónica refractaria o idiopática.
  EPAR Lyfnua

  Talvey está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que han recibido al menos 3 tratamientos previos, incluyendo un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.
  EPAR Talvey

  Tepkinly como monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
  EPAR Tepkinly

  Tevimbra en la siguiente indicación:

  Carcinoma de células escamosas de esófago (CCEE)

  Tevimbra en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma de células escamosas de esófago irresecable, localmente avanzado o metastásico, tras quimioterapia previa basada en platino.
  EPAR Tevimbra