Reunión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de diciembre 2022

Información dirigida a profesionales sanitarios

A continuación, se indican las opiniones más relevantes que ha emitido el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en el que participa la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (en adelante AEMPS), durante su reunión de diciembre de 2022, y que son consideradas de interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones científicas del CHMP, previas a la autorización de la Comisión Europea y puesta en el mercado del medicamento, lo que sucederá dentro de algunos meses.

Se indican tanto los nuevos medicamentos como modificaciones relevantes de la Ficha Técnica (por ejemplo, nuevas indicaciones, cambios en la posología, etc) de medicamentos ya autorizados en la Unión Europea.

Para más información, consultar el link de la EMA: https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-12-15-december-2022

Iniciado el proceso para su comercialización en España, la ficha técnica y prospecto, así como sus condiciones de prescripción, uso y disponibilidad real en el mercado, se podrán consultar en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información Online de Medicamentos de la AEMPS.

Opiniones positivas para nuevos medicamentos

Este mes el CHMP ha dado opinión positiva para cuatro nuevos medicamentos, en las siguientes indicaciones:

• Hemofilia B
• Carcinoma hepatocelular
• Enfermedad de Pompe
• Cáncer de pulmón

• Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) – 1 x 10¹³ copias del genoma/ml concentrado para solución para perfusión

  • Indicación terapéutica:

    Hemgenix está indicado para el tratamiento de la hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) grave y moderadamente grave en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX.

    En los ensayos clínicos Hemgenix ha demostrado que la mayoría de los pacientes tratados tuvieron un aumento significativo en los niveles de actividad del factor IX y tuvieron menos hemorragias en comparación con el tratamiento estándar. La mayoría de los pacientes no necesitaron factor IX de reemplazo hasta dos años después de la administración de Hemgenix.

    El tratamiento con Hemgenix debe iniciarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la hemofilia y/ o trastornos hemorrágicos. Este medicamento debe administrarse en un entorno en el que el personal y el equipo estén inmediatamente disponibles para tratar las reacciones relacionadas con la perfusión.

  • Para más información:
    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/hemgenix

• Imjudo (tremelimumab) – 20 mg/ml concentrado para solución para perfusión

  • Indicación terapéutica:

    Imjudo en combinación con durvalumab está indicado para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con carcinoma hepatocelular avanzado o irresecable.

    Imjudo en combinación con durvalumab, ha demostrado en un ensayo clínico fase 3, multicéntrico, abierto y aleatorizado, que prolonga la supervivencia global en comparación con el tratamiento estándar (sorafenib).

  • Para más información:
    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/imjudo

• Pombiliti (cipaglucosidasa alfa) – 105 mg polvo para concentrado para solución para perfusión

  • Indicación terapéutica:

    Pombiliti (cipaglucosidasa alfa) es un tratamiento de reemplazo enzimático, utilizado en combinación con el estabilizador de enzimas miglustat, para el tratamiento de adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (deficiencia de ácido α-glucosidasa).

    En los ensayos clínicos, Pombiliti ha mostrado que mejora la función motora (en el test de 6 minutos) de los pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío cuando se usa en combinación con miglustat.

    El tratamiento debe ser supervisado por un médico con experiencia en el manejo de la enfermedad de Pompe u otras enfermedades metabólicas o neuromusculares heredadas.

  • Para más información:
    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/pombiliti

• Tremelimumab AstraZeneca (tremelimumab) – 20 mg/ml concentrado para solución para perfusión

  • Indicación terapéutica:

    Tremelimumab AstraZeneca en combinación con durvalumab y quimioterapia basada en platino está indicado para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico sin mutaciones sensibilizantes de EGFR o mutaciones ALK.

    Tremelimumab AstraZeneca en combinación con durvalumab y quimioterapia basada en platino, ha demostrado en un ensayo clínico fase 3, abierto y aleatorizado, que mejora la supervivencia global y la supervivencia libre de progresión en comparación con el tratamiento estándar (quimioterapia).

    Tremelimumab AstraZeneca debe ser prescrito por médicos con experiencia en el tratamiento del cáncer.

  • Para más información:
    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/tremelimumab-astrazeneca

Cambios de especial interés en medicamentos ya autorizados

Opiniones positivas para nuevas indicaciones/modificaciones de indicaciones

Para las indicaciones ya autorizadas se recomienda consultar el texto completo de las mismas en las fichas técnicas disponibles en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información Online de Medicamentos de la AEMPS.

• Adcirca (tadalafilo) – 20 mg comprimidos recubiertos con película

  • Extensión de la indicación (en negrita):

    Adultos

    Adcirca está indicado para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) clase funcional II y III (clasificación de la OMS) en adultos, para mejorar la capacidad de ejercicio (ver sección 5.1).

    Se ha demostrado eficacia en HAP idiopática y en HAP asociada con enfermedades del colágeno.

    Pacientes pediátricos

    Tratamiento de pacientes pediátricos de 2 años y mayores con hipertensión arterial pulmonar clasificada como clase funcional II y III de la OMS.

• Dupixent (dupilumab) – 200 mg y 300 mg solución inyectable en jeringa precargada, 200 mg y 300 mg solución inyectable en pluma precargada

  • Nueva indicación (en negrita):

    Esofagitis eosinofílica (EE)

    Dupixent está indicado para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica en pacientes adultos y adolescentes de 12 años y mayores, que pesan al menos 40 kg, que no toleran, que no son candidatos al tratamiento médico convencional o que no están controlados adecuadamente con éste (ver sección 5.1).

    Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Dupixent en el siguiente enlace: Ficha Técnica Dupixent

• Edistride/Forxiga (dapagliflozina) – 5 mg y 10 mg comprimidos recubiertos con película.

  • Nueva indicación (en tachado):

    Insuficiencia cardíaca

    Edistride está indicado en adultos para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca crónica sintomática con fracción de eyección reducida.

    Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Edistride en el siguiente enlace: Ficha Técnica Edistride y para Forxiga en: Ficha Técnica de Forxiga

• Enhertu (trastuzumab deruxtecan) – 100 miligramos polvo para concentrado para solución para perfusión

  • Extensión de la indicación (en :negrita)

    Cáncer de mama con baja expresión de HER2

    Enhertu en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama con baja expresión de HER2 no resecable o metastásico que han recibido quimioterapia previa en el contexto metastásico o que han presentado recurrencia de la enfermedad durante o en los 6 meses posteriores a la finalización de la quimioterapia adyuvante (ver sección 4.2).

    Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Enhertu en el siguiente enlace: Ficha Técnica Enhertu

• Fintepla (fenfluramina) – 2,2 mg/ml solución oral

  • Modificación de la indicación (en negrita):

    Fintepla está indicado para el tratamiento de las crisis convulsivas asociadas al síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut, como tratamiento complementario a otros medicamentos antiepilépticos para pacientes de 2 años de edad o mayores.

• Hemlibra (emicizumab) – 30 mg/ml y 40 mg/ml solución inyectable

  • Modificación de la indicación (en negrita y tachado):

    Hemlibra está indicado para la profilaxis de rutina de los episodios de sangrado en pacientes con:

    • hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) con inhibidores del factor VIII
    • hemofilia A grave (deficiencia congénita del factor VIII) sin inhibidores del factor VIII:
      • enfermedad grave (FVIII < 1%)
      • enfermedad moderada (FVIII ≥ 1% y ≤ 5%) con fenotipo hemorrágico severo.

    Hemlibra puede usarse en todos los grupos de edad.

• Imfinzi (durvalumab) – 50 mg/ml concentrado para solución para perfusión

  • Se han incluido dos nuevas indicaciones (en negrita):

    Cáncer de pulmón no microcítico (CPNM)

    Imfinzi en monoterapia está indicado en adultos para el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) localmente avanzado, no resecable, cuyos tumores expresan PD-L1 ≥ 1% en las células tumorales y cuya enfermedad no haya presentado progresión después de quimiorradioterapia basada en platino (ver sección 5.1).

    Imfinzi en combinación con tremelimumab y quimioterapia basada en platino está indicado para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con CPNM metastásico sin mutaciones sensibilizantes de EGFR o mutaciones ALK.

    Carcinoma hepatocelular (CHC)

    Imfinzi en combinación con tremelimumab está indicado para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con carcinoma hepatocelular (CHC) avanzado o irresecable.

    Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Imfinzi en el siguiente enlace: Ficha Técnica Imfinzi

• Kerendia (finerenona) – 10 mg y 20 mg comprimidos recubiertos con película

  • Modificación de la indicación (en negrita y tachado):

    Kerendia está indicado en adultos para el tratamiento de la enfermedad renal crónica (estadios 3 y 4 con albuminuria) asociada a diabetes tipo 2.

    Para los resultados del estudio respecto a los eventos renales y cardiovasculares, ver sección 5.1.

• Triumeq (sulfato de abacavir/dolutegravir sódico/lamivudina) – 50 mg/600 mg/300 mg comprimidos recubiertos con película

  • Modificación de la indicación (en negrita y tachado):

    Triumeq está indicado para el tratamiento de adultos, y adolescentes y niños mayores de 12 años de edad infectados por el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH) y que pesen al menos 40 25 kg (ver las secciones 4.4 y 5.1).

    Antes de iniciar el tratamiento con medicamentos que contengan abacavir, se debe llevar a cabo una prueba de detección del alelo HLA-B*5701 en los pacientes infectados por el VIH, independientemente del origen racial (ver sección 4.4). No se debe emplear abacavir en pacientes portadores del alelo HLA-B*5701.

  • Extensión de la forma farmacéutica: 5 mg/60 mg/30 mg comprimidos dispersables con la siguiente indicación:

    Triumeq está indicado para el tratamiento de niños infectados por el Virus de Inmunodeficiencia Humana (VIH) que pesan al menos 14 kg y menos de 25 kg.

    Antes de iniciar el tratamiento con medicamentos que contengan abacavir, se debe llevar a cabo una prueba de detección de portadores del alelo HLA-B*5701 en todos los pacientes infectados por el VIH, independientemente del origen racial (ver sección 4.4). No se debe emplear abacavir en pacientes portadores del alelo HLA-B*5701.

• Spikevax

  El CHMP ha recomendado extender la indicación de Spikevax (original) y Spikevax bivalente Original/Omicron BA.1 para su uso como dosis de refuerzo en niños de 6 a 11 años de edad.

Otra información de interés

Retirada de la solicitud de una nueva indicación para Olumiant

Olumiant contiene baricitinib, un inhibidor selectivo y reversible de la Janus quinasa (JAK) 1 y JAK2. Está actualmente autorizado en adultos para el tratamiento de la artritis reumatoide moderada-grave, la dermatitis atópica moderada-grave y la alopecia areata grave. El titular de autorización de comercialización había solicitado una nueva indicación en “el tratamiento de adultos y niños de 10 años y mayores hospitalizados con COVID-19 que precisan oxigenoterapia suplementaria (bajo o bajo-alto flujo de oxígeno)”. Durante la evaluación el laboratorio modificó la indicación a ”tratamiento de adultos con COVID-19 que precisan bajo flujo de oxígeno u oxígeno de bajo-alto flujo/ventilación no invasiva.”

La solicitud estaba basada fundamentalmente en tres estudios. En uno de ellos, en alrededor de 1.000 pacientes, se había administrado baricitinib o placebo añadido a remdesivir, y la variable principal fue el tiempo hasta la recuperación. En otro estudio, en el que alrededor de 1.500 pacientes recibieron baricitinib o placebo, se evaluó si baricitinib prevenía el empeoramiento de la enfermedad o la muerte. En un tercer estudio en alrededor de 8.000 pacientes se evaluó si baricitinib prevenía la muerte comparado con placebo.

El CHMP ha evaluado los resultados de los estudios presentados y considera que los datos proporcionados no demuestran de forma concluyente que el balance beneficio/riesgo del medicamento sea positivo. A la vista de esta opinión, el laboratorio ha decidido retirar la solicitud de extensión de la indicación al tratamiento de COVID-19.

Retirada de solicitud de autorización de Imbarkyd

Imbarkyd contiene bardoxolona, que active la transcripción del factor Nrf2, una proteína que regula genes implicados en el proceso inflamatorio, y que está alterado en pacientes con enfermedad renal crónica causada por el síndrome de Alport.

El titular de autorización de comercialización presentó los resultados de un estudio en 157 pacientes con enfermedad renal crónica leve-moderada causada por el síndrome de Alport, que evaluaba el efecto de bardoxolona sobre la tasa de filtración glomerular en comparación con placebo.

El CHMP ha evaluado los resultados de este estudio y considera que no se ha demostrado de forma concluyente que bardoxolona tenga un efecto beneficioso sostenido sobre la función renal en los pacientes con síndrome de Alport e incluso hay dudas sobre si podía tener un efecto negativo sobre la función renal y cardiaca.

A la vista de la posición del CHMP, el laboratorio ha decidido retirar la solicitud de autorización de Imbarkyd.

Finalización de los arbitrajes bajo el artículo 29(4) de Gelisia y Rambis

El CHMP ha completado la revisión de dos arbitrajes iniciados por falta de acuerdo entre los estados miembros en relación con la autorización de dos medicamentos.

En el caso de Gelisia, un gel oftálmico que contiene timolol para reducir la presión intraocular en pacientes adultos con hipertensión ocular, el comité ha concluido que los beneficios superan los riesgos y que por tanto el medicamento debe ser autorizado en Holanda y el resto de Estados Miembros europeos donde se había presentado la solicitud (Francia, Alemania, Italia, Rumania y España). Para más información pueden consultar el siguiente enlace:

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/referrals/gelisia-associated-names.

Además, el comité concluyó por mayoría que los beneficios de Rambis, una combinación de ramipril y bisoprolol para uso en pacientes con patología cardiovascular e hipertensión, compensaba sus riegos. La justificación farmacológica proporcionada se ha considerado suficiente para aceptar que la combinación se autorice en Polonia y el resto de Estados Miembros europeos donde se había presentado la solicitud (República Checa y Eslovaquia). Para más información pueden consultar el siguiente enlace:

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/referrals/rambis-associated-names.

Evaluaciones iniciadas recientemente

• Catumaxomab – tratamiento de la ascitis maligna.
• Decitabina / cedazuridina – medicamento con designación de huérfano – tratamiento de leucemia mieloide aguda.
• Elacestrant – tratamiento del cáncer de mama en hombres y mujeres postmenopáusicas.
• GBP510 – prevención de COVID-19 en adultos.
• Guizartinib – medicamento con designación de huérfano – tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda.
• Leriglitazona – medicamento con designación de huérfano – tratamiento de la adrenoleucodistrofia.
• Masitinib – medicamento con designación de huérfano – tratamiento, en combinación con riluzol, de la esclerosis lateral amiotrófica.
• Pegzilarginasa – tratamiento de la hiperargininemia.
• Rezafungin – medicamento con designación de huérfano – tratamiento de la candidiasis invasiva.
• Ritlecitinib – tratamiento de la alopecia areata grave en adultos y adolescentes de 12 años y mayores.
• Sparsentan – medicamento con designación de huérfano – tratamiento de nefropatía primaria por inmunoglobulina A.