Boletín del Comité de Medicamentos de Uso Humano. Octubre de 2024

Actualización del 17 de marzo de 2025: por error de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios se ha corregido en el apartado “Cambios de especial interés en medicamentos ya autorizados” las nuevas indicaciones/modificaciones de indicaciones de los medicamentos Kisqali (ribociclib) y Tevimbra (tislelizumab). El error ya está subsanado en el texto actual.

Información dirigida a profesionales sanitarios

A continuación, se indican las opiniones más relevantes que ha emitido el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en el que participa la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (en adelante AEMPS), durante su reunión de octubre de 2024, y que son consideradas de interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones científicas del CHMP, previas a la autorización de la Comisión Europea y puesta en el mercado del medicamento, lo que sucederá dentro de algunos meses.

Se indican tanto los nuevos medicamentos como modificaciones relevantes de la ficha técnica (por ejemplo, nuevas indicaciones, cambios en la posología, etc.) de medicamentos ya autorizados en la Unión Europea.

Para más información, consulta la página web de la EMA.

Iniciado el proceso para su comercialización en España, la ficha técnica y prospecto, así como sus condiciones de prescripción, uso y disponibilidad real en el mercado, se podrán consultar en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS.

Opiniones positivas para nuevos medicamentos

Este mes el CHMP ha dado opinión positiva para los siguientes medicamentos en las siguientes indicaciones:

• Profilaxis rutinaria de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A o hemofilia B.
• Profilaxis de la gripe en adultos y niños a partir de 2 años.
• Tratamiento de la ascitis maligna.
• Diagnóstico de la infección por Mycobacterium tuberculosis.
• Tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRv) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o estadio 2.
• Tratamiento de la psoriasis en placas activa, la psoriasis en placas pediátrica, la artritis psoriásica, la enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa.
• Tratamiento de la psoriasis en placas, la psoriasis en placas pediátrica, la artritis psoriásica (PsA) y la enfermedad de Crohn.

• Alhemo (concizumab) – 15 mg/1,5 ml, 60mg/1,5ml, 150mg/1,5ml y 300mg/1,5ml solución inyectable en jeringa precargada.

  • Indicación terapéutica:

    Alhemo está indicado para la profilaxis rutinaria de hemorragias en pacientes con:

    • Hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) con inhibidores del FVIII y de 12 años de edad o mayores.
    • Hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) con inhibidores del FIX y de 12 años de edad o mayores.

  El beneficio de Alhemo administrado como profilaxis, consiste en la prevención de hemorragias en pacientes con hemofilia A grave e inhibidores del FVIII o hemofilia B grave e inhibidores del FIX.

  El beneficio de concizumab en dichos pacientes fue demostrado en un estudio de superioridad de 24 a 36 meses comparativo frente a la ausencia de profilaxis.

  Las reacciones adversas más frecuentes son hipersensibilidad y reacciones en el lugar de la inyección.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Fluad [vacuna de la gripe (antígeno de superficie, inactivada, adyuvada)] – suspensión inyectable en jeringa precargada.

  • Indicación terapéutica:

    Profilaxis de la gripe en adultos a partir de 50 años de edad.

    Fluad se debe utilizar de acuerdo con las recomendaciones oficiales.

  Fluad tiene la capacidad de inducir una respuesta inmunitaria en personas de 50 años o más, similar a la de las vacunas trivalentes y tetravalentes ya autorizadas.

  Las reacciones adversas más frecuentes son dolor y sensibilidad en el punto de inyección, mialgia, dolor de cabeza, fatiga y artralgia.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Flucelvax [vacuna de la gripe (antígeno de superficie, inactivada, preparada en cultivo celular)]- suspensión inyectable en jeringa precargada.

  • Indicación terapéutica:

    Profilaxis de la gripe en adultos y niños a partir de 2 años.

    Flucelvax de debe utilizar de acuerdo con las recomendaciones oficiales.

  El beneficio de Flucelvax consiste en su capacidad para proteger a adultos y niños a partir de los 2 años de edad contra la gripe estacional, de forma similar a las vacunas trivalente y tetravalente ya autorizadas.

  Las reacciones adversas más frecuentes son dolor en el lugar de la inyección, cefalea, fatiga, mialgia, eritema e induración.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Korjuny (catumaxomab) – 10 µg y 50 µg concentrado para solución para perfusión.

  • Indicación terapéutica:

    Korjuny está indicado para el tratamiento intraperitoneal de la ascitis maligna en adultos con carcinomas positivos para la molécula de adhesión celular epitelial (EpCAM), que no son candidatos a terapia sistémica contra el cáncer.

    Korjuny debe administrarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el uso de medicamentos contra el cáncer.

  El beneficio de Korjuny consiste en su capacidad para reducir la necesidad de paracentesis en pacientes con ascitis maligna.

  Las reacciones adversas más frecuentes son pirexia, dolor abdominal, náuseas y vómitos.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Siiltibcy [Antígenos derivados de Mycobacterium tuberculosis (rdESAT-6 / rCFP-10)] – 0.5 µg/ml rdESAT-6 / 0.5 µg/ml rCFP-10 solución inyectable.

  • Indicación terapéutica:

    Siiltibcy está indicado como ayuda diagnóstica para la detección de la infección por Mycobacterium tuberculosis, incluyendo la enfermedad, en adultos y niños mayores de 28 días.

    Este medicamento es solo para uso diagnóstico.

  El rendimiento diagnóstico de Siiltibcy (sensibilidad y especificidad) ha sido comparado con dos productos destinados al diagnóstico de Mycobacterium tuberculosis: el test Quantiferon TB Gold (QFT, prueba in vitro) y el derivado purificado de la tuberculina (PPD RT23, utilizado por vía intradérmica como Siiltibcy).

  En comparación con QFT, Siiltibcy es más fácil de usar. En comparación con PPD RT23, Siiltibcy tiene una sensibilidad ligeramente menor, pero cuenta con la ventaja de una mayor especificidad en personas vacunadas con Bacillus Calmette-Guérin y produce menos falsos positivos, ya que excluye mejor a los individuos infectados por micobacterias distintas de Mycobacterium tuberculosis.

  Las reacciones adversas más frecuentes son prurito, dolor y hematoma en el lugar de la inyección.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

• Wainzua (eplontersen) – 45 mg solución inyectable en pluma precargada.

  • Indicación terapéutica:

    Wainzua está indicado para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRv) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o estadio 2.

    Wainzua ha demostrado efectos clínicamente relevantes tanto en los componentes neurológicos de la enfermedad, como en la calidad de vida.

    Las reacciones adversas más comunes son disminución de los niveles de vitamina A y vómitos.

  • Para más información pueden consultar la página web de la EMA.

Cambios de especial interés en medicamentos ya autorizados

Opiniones positivas para nuevas indicaciones/modificaciones de indicaciones

Para las indicaciones ya autorizadas se recomienda consultar el texto completo de las mismas en las fichas técnicas disponibles en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS.

• Cerdelga (eliglusta) – 21 mg y 84 mg cápsulas duras.

  • Extensión de la indicación (en negrita):

    Adultos

    Cerdelga está indicado para el tratamiento a largo plazo de pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 (EG1), que son metabolizadores lentos (ML), metabolizadores intermedios (MI) o metabolizadores rápidos (ME) del CYP2D6.

    Población pediátrica (de 6 a < 18 años de edad) con un peso ≥ 15 kg

    Cerdelga está indicado para pacientes pediátricos con EG1 a partir de 6 años de edad con un peso corporal mínimo de 15 kg, que se encuentran estables con terapia de reemplazo enzimático (TRE) y que son ML, MI o MR del CYP2D6.

• Hepcludex (bulevirtida) – 2 mg polvo para solución inyectable.

  • Extensión de la indicación (en negrita):

    Hepcludex está indicado para el tratamiento de la infección crónica por el virus de la hepatitis delta (VHD) en pacientes adultos positivos para ARN del VHD en plasma (o en suero) y pacientes pediátricos a partir de 3 años de edad con un peso mínimo de 10 kg con enfermedad hepática compensada.

• Kevzara (sarilumab) – 150mg, 200mg solución inyectable en jeringa precargada y 150mg, 200 mg solución inyectable en pluma precargada.

  • Extensión de la indicación (en negrita):

    Polimialgia reumática

    Kevzara está indicado para el tratamiento de la polimialgia reumática (PMR) en pacientes adultos que han tenido una respuesta inadecuada a los corticosteroides o que experimentan una recaída durante la reducción gradual de la dosis de corticosteroides.

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para kevzara en su ficha técnica.

• Kisqali (ribociclib)- 200 mg comprimidos recubiertos con película.

  • Modificación y extensión de la indicación (en negrita):

    Cáncer de mama precoz

    Kisqali en combinación con un inhibidor de la aromatasa está indicado para el tratamiento adyuvante de pacientes con cáncer de mama precoz, positivo para el receptor hormonal (HR) negativo para el receptor 2 del factor 2 de crecimiento epidérmico humano (HER2) con elevado riesgo de recaída (ver los criterios de selección en la sección 5.1).

    En mujeres pre o perimenopáusicas, o en hombres, el inhibidor de la aromatasa se debe combinar con un agonista de la hormona liberadora de hormona luteinizante (LHRH).

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para Dupixent en su ficha técnica.

• Tevimbra (tislelizumab)- 100 mg concentrado para solución para perfusión.

  • Extensión de la indicación (en negrita):

    Carcinoma de células escamosas de esófago (CCCE)

    Tevimbra, en combinación con quimioterapia basada en platino, está indicado para el tratamiento en primera línea del CCEE irresecable, localmente avanzado o metastásico en pacientes adultos cuyos tumores expresena PD–L1 con una puntuación de TAP ≥ 5 % (ver sección 5.1).

    Adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica (UGE)

    Tevimbra, en combinación con quimioterapia basada en platino y fluoropirimidina, está indicado para el tratamiento de primera línea del adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica (GEJ) HER-2 negativo localmente avanzado o metastásico en pacientes adultos cuyos tumores expresen PD–L1 con una puntuación positiva del área tumoral (TAP) ≥ 5% (ver sección 5.1).

  Pueden consultar el resto de indicaciones autorizadas para tevimbra en su ficha técnica.

• Yselty (linzagolix colina)-100mg y 200mg comprimidos recubiertos con película.

  • Extensión y modificación de la indicación (en negrita y tachado):

  Yselty está indicado para el tratamiento de los síntomas moderados a graves de los miomas uterinos en mujeres adultas en edad reproductiva edad fértil para:

  • el tratamiento de los síntomas moderados a graves de los miomas uterinos.
  • el tratamiento sintomático de la endometriosis en mujeres con antecedentes de tratamiento médico o quirúrgico previo de endometriosis (ver sección 5.1).

Otras informaciones de interés

La EMA confirma la no renovación de la autorización de Translarna, medicamento indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Tras un nuevo examen de los datos disponibles, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA ha confirmado su recomendación anterior de no renovar la autorización condicional de comercialización de Translarna (ataluren). En esta última ronda de evaluación, se concluyó que no se ha confirmado la eficacia de Translarna.

Translarna se utiliza para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne mayores de 2 años que pueden caminar y cuya enfermedad está causada por un tipo de defecto genético denominado «mutación sin sentido» en el gen de la distrofina.

En septiembre de 2023, el CHMP emitió un dictamen negativo inicial sobre Translarna, que se confirmó en enero de 2024, tras una primera reexaminación solicitada por la empresa que comercializa el medicamento.

En junio de 2024, el Comité revisó su dictamen a petición de la Comisión Europea para tener en cuenta datos adicionales presentados a la Comisión durante el proceso de toma de decisiones y considerar si los datos disponibles son exhaustivos; asimismo, se tuvieron en cuenta las opiniones de un nuevo grupo asesor científico. Después de esta evaluación, la recomendación del CHMP siguió siendo negativa.

La empresa solicitó una nueva reexaminación, y el CHMP volvió a evaluar los resultados de un estudio realizado después de la autorización como una obligación específica (estudio 041), así como los datos de los registros de pacientes, teniendo en cuenta los nuevos análisis proporcionados por la empresa.

Aunque los resultados sugirieron un retraso en la pérdida de la capacidad de caminar en algunos pacientes tratados con Translarna, el Comité no pudo extraer conclusiones sobre los beneficios de Translarna a partir de estos datos debido a varias diferencias entre los registros, así como sesgos que no permiten que la comparación sea concluyente.

Asimismo, el Comité consideró que estos datos no equilibran los resultados negativos de los dos estudios posteriores a la autorización (estudio 041 y estudio 020).

Adicionalmente, el CHMP también señaló que el mecanismo de acción de Translarna no se confirmó en estudios adicionales, que mostraron solo un efecto muy pequeño de Translarna en la producción de la proteína distrofina.

El CHMP reconoce la gran necesidad médica no satisfecha de un tratamiento eficaz para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, y basándose en todas las pruebas acumuladas, concluyó que la eficacia de Translarna no se ha confirmado en pacientes con distrofia muscular de Duchenne causada por una mutación sin sentido, incluidos aquellos que se esperaba que tuvieran una mejor respuesta al tratamiento.

La EMA enviará su dictamen del CHMP a la Comisión Europea, que emitirá una decisión final jurídicamente vinculante aplicable en todos los Estados miembros de la UE.

Para más información, pueden consultar la nota informativa publicada por la EMA.

Evaluaciones iniciadas recientemente:

• Belantamab mafodotin – Huérfano – Indicado en el tratamiento del mieloma múltiple.
• Emtricitabina / Rilpivirina / Tenofovir alafenamida – Indicado en el tratamiento del virus VIH-1.
• Aflibercept – Indicado para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) y la discapacidad visual.
• Ustekinumab – Indicado en el tratamiento de la enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa, tratamiento de la psoriasis en placas, artritis psoriásica, enfermedad de Crohn y colitis ulcerosa.
• Denosumab – Indicado en el tratamiento de la osteoporosis y la pérdida ósea.
• Nintedanib – Indicado en el Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática, otras enfermedades pulmonares intersticiales fibrosantes crónicas, y la enfermedad pulmonar intersticial asociada a la esclerosis sistémica.
• Pertagen – Indicado en la inmunización de refuerzo activa contra la tos ferina a partir de 11 años de edad, y como protección pasiva contra la tos ferina en la primera infancia tras la inmunización materna durante el embarazo.
• Vimseltinib – Huérfano – Indicado en el Tratamiento de pacientes adultos con tumor de células gigantes tenosinovial no susceptibles de cirugía.
• Denosumab – Indicado en la prevención de eventos óseos en neoplasias malignas avanzadas.

EPAR (European Public Assessment Report) publicados recientemente

El EPAR es un documento que proporciona información detallada sobre la evaluación de medicamentos autorizados por procedimiento centralizado. Recientemente la EMA ha publicado en su web los EPAR correspondientes a los siguientes medicamentos:

• Winrevair (sotatercept) en combinación con otros tratamientos de la hipertensión arterial pulmonar (HAP), está indicado para el tratamiento de la HAP en pacientes adultos con clase funcional II a III de la OMS, para mejorar la capacidad de ejercicio.

  EPAR Winrevair.

• Anzupgo (delgocitinib) está indicado para el tratamiento del eccema crónico de manos de moderado a grave en adultos para los que los corticosteroides tópicos son inadecuados o inapropiados.

  EPAR Anzupgo.

• Iqirvo (elafibranor) está indicado para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) en adultos con una respuesta inadecuada al AUDC, o como monoterapia en pacientes que no toleran el AUDC.

  EPAR Iqirvo.

• Kayfanda (odevixibat) está indicado para el tratamiento del prurito colestásico en el síndrome de Alagille (ALGS) en pacientes a partir de 6 meses de edad.

  EPAR Kayfanda.

• Loqtorzi (toripalimab) está indicado:

  • En combinación con cisplatino y gemcitabina, para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con carcinoma nasofaríngeo recidivante, no susceptible de cirugía o radioterapia, o metastásico.
  • En combinación con cisplatino y paclitaxel, para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con carcinoma esofágico de células escamosas avanzado, recidivante o metastásico no resecable.

  EPAR Loqtorzi.

• Vyloy (zolbetuximab), está indicado en combinación con quimioterapia que contenga fluoropirimidina y platino, para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica (GEJ) HER2-negativo localmente avanzado no resecable o metastásico cuyos tumores sean Claudina (CLDN) 18.2 positivos.

  EPAR Vyloy.

• Yuvanci (tadalafilo) está indicado como terapia de sustitución para el tratamiento a largo plazo de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en pacientes adultos de clase funcional (CF) II a III de la OMS, que ya estén siendo tratados con la combinación de macitentan y tadalafilo administrados simultáneamente en comprimidos separados.

  EPAR Yuvanci.