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AGENCIA ESPAÑOLA DE MEDICAMENTOS Y PRODUCTOS SANITARIOS

Terapias avanzadas

Fecha de publicación: 08 de noviembre de 2023
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Para cualquier duda relacionada con el desarrollo de su producto, independientemente de la fase del desarrollo en la que se encuentre, contacte con la Oficina de Apoyo a la Innovación y conocimiento sobre medicamentos

Contacto: (innov_spain@aemps.es)

Los medicamentos de terapia avanzada son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) que incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico.

El marco legal lo constituye el Reglamento (CE) Nº 1394/2007 y el Real Decreto Legislativo 1/2015, de 24 de julio, que traspone la Directiva 2001/83/CE del Parlamento Europeo y del Consejo de 6 de noviembre de 2001 por la que se establece un código comunitario sobre medicamentos para uso humano.

En este marco legal también fijan unas definiciones sobre los tipos de medicamentos de terapias avanzadas existentes:

  • Incluye un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante, o está constituido por él, utilizado en seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica.
  • El efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico depende directamente de la secuencia del ácido nucleico recombinante que contenga, o del producto de la expresión genética de dicha secuencia.
  • Contiene células o tejidos, o está constituido por ellos, que han sido objeto de manipulación sustancial de modo que se hayan alterado sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para el uso clínico previsto, o por células o tejidos que no se pretende destinar a la misma función esencial en el receptor y en el donante.
  • Se presenta con propiedades para ser usado por seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad mediante la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de sus células o tejidos.

Por “producto de ingeniería tisular” se entenderá aquel que contiene o está formado por células o tejidos manipulados por ingeniería y del que se alega que tiene propiedades, se emplea o se administra a las personas para regenerar, restaurar o reemplazar un tejido humano.

Las células o tejidos se considerarán “manipulados por ingeniería” si cumplen al menos una de las condiciones siguientes:

  • Las células o tejidos han sido sometidos a manipulación sustancial, de modo que se logren las características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para la regeneración, reparación o sustitución pretendidas.
  • Las células o tejidos no están destinados a emplearse para la misma función o funciones esenciales en el receptor y en el donante.
  • Tiene que incorporar, como parte integrante del mismo, uno o más productos sanitarios en el sentido del artículo 1, apartado 2, letra a), de la Directiva 93/42/CEE, o uno o más productos sanitarios implantables activos en el sentido del artículo 1, apartado 2, letra c), de la Directiva 90/385/CEE.
  • La parte celular o tisular tiene que contener células o tejidos viables.
  • La parte celular o tisular que contenga células o tejidos no viables tiene que poder ejercer en el organismo humano una acción que pueda considerarse fundamental respecto de la de los productos sanitarios mencionados.

Según el Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial, estos medicamentos deben disponer de un procedimiento específico de autorización que se adapte a sus especiales características de producción y aplicación, sin olvidar la naturaleza especifica de los medicamentos de terapia avanzada y sin menoscabo de las garantías de calidad, seguridad, eficacia, identificación e información.

En base a esto, se incluyen las instrucciones del procedimiento para la solicitud de autorización de uso, así como para las modificaciones o informaciones posteriores.*

* En este momento la AEMPS está trabajando en el desarrollo de las instrucciones del procedimiento para las modificaciones o informaciones posteriores.