Reunión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de mayo 2023

Información dirigida a profesionales sanitarios

A continuación, se indican las opiniones más relevantes que ha emitido el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en el que participa la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (en adelante AEMPS), durante su reunión de mayo de 2023, y que son consideradas de interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones científicas del CHMP, previas a la autorización de la Comisión Europea y puesta en el mercado del medicamento, lo que sucederá dentro de algunos meses.

Se indican tanto los nuevos medicamentos como modificaciones relevantes de la ficha técnica (por ejemplo, nuevas indicaciones, cambios en la posología, etc.) de medicamentos ya autorizados en la Unión Europea.

Para más información, consultar el link de la EMA:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 22 – 25 May 2023 | European Medicines Agency (europa.eu)

Iniciado el proceso para su comercialización en España, la ficha técnica y prospecto, así como sus condiciones de prescripción, uso y disponibilidad real en el mercado, se podrán consultar en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información Online de Medicamentos de la AEMPS.

Opiniones positivas para nuevos medicamentos

Este mes el CHMP ha dado opinión positiva para los siguientes medicamentos en las siguientes indicaciones:

• Diagnóstico del cáncer de próstata.
• Crisis epilépticas asociadas al trastorno por déficit de quinasa dependiente de ciclina 5 (CDKL5).

• Pylclari (piflufolastat (18F)) – 1000 MBq/ml y 1500 MBq/ml solución inyectable

  • Indicación terapéutica:

    Pylclari está indicado para la detección de lesiones que sobreexpresan el antígeno prostático específico de membrana (PSMA) mediante tomografía por emisión de positrones (PET), en adultos con cáncer de próstata en los siguientes contextos clínicos:

    • Estadificación primaria de pacientes con cáncer de próstata de alto riesgo antes del tratamiento curativo inicial.
    • Para localización de recurrencias del cáncer de próstata en pacientes con sospecha de recurrencia basada en el aumento de los niveles séricos del antígeno prostático específico (PSA), tras tratamiento primario con intención curativa.

    En tres estudios clínicos prospectivos y abiertos, Pylclari ha mostrado su utilidad en el diagnóstico del cáncer de próstata en la estadificación primaria de pacientes de alto riesgo y en la estadificación de pacientes con sospecha de recurrencia, basada en el aumento del antígeno prostático específico (PSA) en suero.

    Pylclari debe utilizarse únicamente en instalaciones de medicina nuclear autorizadas y sólo debe manipularlo personal autorizado.

    Los efectos secundarios más comunes fueron cefalea y disgeusia.

  • Para más información:
    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/pylclari

• Ztalmy (ganaxolona) – 50 mg/ml suspensión oral

  • Indicación terapéutica:

    Ztalmy está indicado para el tratamiento adyuvante de las crisis epilépticas, asociadas al trastorno por déficit de quinasa dependiente de ciclina 5 (CDKL5) en pacientes de 2 a 17 años de edad. Ztalmy puede continuarse en pacientes de 18 años o más.

    En un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo realizado en niños y adolescentes, Ztalmy ha mostrado que reduce la frecuencia de las convulsiones asociadas al trastorno por déficit de CDKL5.

    Los efectos secundarios más comunes fueron somnolencia y pirexia.

    El tratamiento debe ser iniciado y supervisado por médicos con experiencia en el tratamiento de la epilepsia.

  • Para más información:
    https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ztalmy

Cambios de especial interés en medicamentos ya autorizados

Opiniones positivas para nuevas indicaciones/modificaciones de indicaciones

Para las indicaciones ya autorizadas se recomienda consultar el texto completo de las mismas en las fichas técnicas disponibles en la web de la AEMPS, dentro de la sección CIMA: Centro de Información Online de Medicamentos de la AEMPS.

• Opdivo (nivolumab) – 10 mg/ml concentrado para solución para perfusión

  • Nueva indicación:

    Tratamiento neoadyuvante del CPNM

    OPDIVO en combinación con quimioterapia basada en platino está indicado para el tratamiento neoadyuvante del CPNM resecable con alto riesgo de recurrencia, en pacientes adultos cuyos tumores tengan una expresión de PD-L1 ≥ 1% (ver sección 5.1 para los criterios de selección).

    Pueden consultarse el resto de indicaciones autorizadas para Opdivo en el siguiente enlace: Ficha Técnica Opdivo

• Sogroya (somapacitan) – 5 mg/1,5 ml y 10 mg/1,5 ml solución inyectable en pluma precargada

  • Nueva indicación (en negrita):

    Sogroya está indicado como sustitución de la hormona del crecimiento (GH, por sus siglas en inglés) endógena en niños a partir de 3 años y adolescentes con retraso del crecimiento por deficiencia de la hormona del crecimiento, y en adultos con deficiencia de la hormona del crecimiento (AGHD, por sus siglas en inglés).

    Adición de una nueva concentración de 15 mg/1,5 ml de solución inyectable en pluma precargada.

Otra información de interés

Reexaminación de la opinión de Sohonos (palovarotene)

El CHMP ha confirmado su opinión negativa sobre la autorización de comercialización de Sohonos tras reexaminar su opinión inicial. Sohonos contiene palovarotene y la indicación solicitada era el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva, una enfermedad genética grave que produce osificación heterotópica en músculo, articulaciones, tendones y ligamentos, que se traduce en pérdida progresiva de la movilidad y otras alteraciones graves.

En la reexaminación de la opinión, el CHMP consideró que no se puede concluir sobre el beneficio de este medicamento que la compañía farmacéutica basaba en análisis post hoc que no estaban clínica ni estadísticamente justificados; además los objetivos preespecificados en el estudio clínico no se habían alcanzado. Por otra parte, los resultados de otros estudios y los limitados datos disponibles a largo plazo no apoyan su eficacia. Desde el punto de vista de la seguridad, la principal preocupación es el cierre prematuro de las epífisis en los niños y adolescentes, riesgo que se consideró que podría no mitigarse con las medidas de minimización de riego propuestas por la compañía. Finalmente, algunos aspectos de calidad de la sustancia activa no se habían resuelto tampoco.

Debido a toda esta incertidumbre, el CHMP mantuvo su opinión inicial de que el balance beneficio/riesgo es negativo para Sohonos ya que no se ha demostrado suficientemente su calidad, seguridad y eficacia.

Revocación de la autorización de comercialización de Adakveo

El CHMP ha recomendado revocar la autorización de comercialización de Adakveo (crizanlizumab), autorizado en 2020 para la prevención de las crisis vasooclusivas (CVO) recurrentes en pacientes de 16 años o mayores con anemia de células falciformes.

En el momento de la autorización de Adakveo, los datos clínicos disponibles mostraron que este medicamento reducía el número de CVO en pacientes con anemia falciforme. Sin embargo, los datos eran limitados y existía cierta incertidumbre sobre la magnitud del efecto.

Por ello, el CHMP propuso el estudio STAND como condición para la autorización condicional de Adakveo, que tenía como objetivo confirmar el beneficio observado inicialmente. Este estudio comparaba la eficacia y seguridad de Adakveo con placebo en pacientes que habían sufrido previamente CVO que precisaron atención médica.

El estudio no pudo demostrar que Adakveo redujera el número de CVO, ya que los pacientes tuvieron una media de 2,5 crisis dolorosas con visita posterior al médico durante el primer año de tratamiento, frente a 2,3 crisis en el grupo placebo. Además, el número medio de crisis que requirió atención médica en el domicilio fue de 4,7 con Adakveo, frente a 3,9 con placebo.

En su revisión, el CHMP también tuvo en cuenta datos de otros estudios, un programa de acceso controlado y datos del mundo real. Sin embargo, los estudios tenían varias limitaciones, como la falta de un comparador, y no pudieron utilizarse para demostrar el efecto de Adakveo o contrarrestar los resultados negativos del estudio STAND.

En cuanto a la seguridad, el estudio STAND no mostró nuevos problemas de seguridad, pero se observó una tasa mayor de efectos secundarios graves y severos relacionados con el tratamiento en comparación con el placebo.

Por todo ello, el CHMP concluyó que sus beneficios no superan los riesgos.

Tras la recomendación del CHMP, la Comisión Europea emitirá una decisión legalmente vinculante. Los pacientes que tengan alguna duda deben consultar a su médico, enfermero o farmacéutico.

EPAR (European Public Assessment Report) publicados recientemente

El EPAR es un documento que proporciona información detallada sobre la evaluación de medicamentos autorizados por procedimiento centralizado. Recientemente la EMA ha publicado en su web los EPAR correspondientes a los siguientes medicamentos.

Elfabrio (pegunigalsidasa alfa) está indicado como terapia de sustitución enzimática a largo plazo en pacientes adultos con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de alfa-galactosidasa). EPAR Elfabrio.

Pombiliti (cipaglucosidasa alfa) es una terapia de sustitución enzimática a largo plazo que se utiliza en combinación con el estabilizador enzimático miglustat para el tratamiento de adultos con enfermedad de Pompe (deficiencia de α-glucosidasa ácida [GAA]) de inicio tardío). EPAR Pombiliti.

Tibsovo (ivosidenib), en combinación con azacitidina, está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico con mutación de la isocitrato deshidrogenasa-1 (IDH1) R132, que no son candidatos a quimioterapia de inducción estándar.

Tibsovo en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con mutación IDH1 R132 que hayan recibido al menos una línea previa de tratamiento sistémico. EPAR Tibsovo.

Vafseo (vadadustat) está indicado para el tratamiento de la anemia sintomática asociada a enfermedad renal crónica (ERC) en adultos en diálisis de mantenimiento crónica. EPAR Vafseo.

Evaluaciones iniciadas recientemente

• Clorhidrato de metilfenidato – PUMA – Tratamiento del trastorno por déficit de atención con hiperactividad en niños a partir de 6 años de edad.
• Buprenorfina – Tratamiento de la drogodependencia de opiáceos.
• rdESAT-6/rCFP-10 – Diagnóstico de la infección por Mycobacterium tuberculosis.
• Sugemalimab – Tratamiento de adultos con cáncer de pulmón no microcítico metastásico.
• Aprocitentan – Tratamiento de la hipertensión resistente.
• Producto sanitario de diagnóstico in vitro – Para determinar el estado de la oncoproteína Receptor 2 del Factor de Crecimiento Epidérmico Humano (HER2).