La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) puede autorizar el uso de medicamentos en investigación antes de su comercialización en España, para pacientes concretos sin una alternativa terapéutica disponible satisfactoria, que no forman parte de un ensayo clínico y que están en una situación clínica que no permite esperar a que finalice la investigación y los nuevos tratamientos se autoricen.
Con esta norma el acceso a estos medicamentos puede hacerse de forma individualizada para un paciente o acogiéndose a una autorización temporal de uso por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para un grupo de pacientes.
Durante el proceso de investigación, los medicamentos deben pasar por ensayos clínicos, en los que se evalúa su calidad, seguridad y eficacia en personas. La participación en estos ensayos está sujeta a muchos condicionantes, además de la participación en el ensayo del centro sanitario del paciente y la indicación del médico prescriptor. Todos los ensayos clínicos autorizados en España están disponibles en REEC.
Más allá de la inclusión del paciente en ensayos clínicos el paciente puede acceder al tratamiento a través de Medicamentos en Situaciones Especiales (MSE), -si el laboratorio accede al suministro como uso compasivo-, suministrándose en ese caso bajo el amparo del Real Decreto 1015/2009, del 19 de junio.
El acceso a estos medicamentos a través de MSE es igual en todo el territorio español y debe ser solicitado por un Servicio de Farmacia Hospitalaria, indicando el medicamento prescrito, ya sea un medicamento en investigación o en fase de evaluación por las agencias reguladoras antes de su autorización (e incluso medicamentos autorizados pero no comercializados en España).
La solicitud realizada debe incluir un informe clínico en el que se justifique la ausencia de alternativas, así como la necesidad del tratamiento prescrito y evidencia que haya del medicamento en la indicación solicitada (bibliografía o datos que apoyen su uso).
También será necesario que la solicitud cuente con el visto bueno de la dirección del centro sanitario y el consentimiento informado del paciente, así como la conformidad expresa del laboratorio a suministrarlo, como hemos mencionado anteriormente.
Apoyado por la información aportada por el médico especialista, la solicitud es realizada por el Servicio de Farmacia Hospitalaria a la AEMPS, a través de la aplicación de Medicamentos en Situaciones Especiales.
La disponibilidad de un medicamento de uso compasivo depende del promotor de los ensayos clínicos que lo desarrolla, por lo que hay casos en los que no sea posible:
- Si la capacidad de producción del laboratorio no permite que haya pacientes fuera del ensayo clínico (uso compasivo).
- Cuando los ensayos están en fases muy preliminares, los promotores prefieren evitar el uso compasivo hasta tener mayor evidencia. Esta situación es más habitual en países donde no tienen representantes locales.
Ante cualquier consulta no dudes en escribir a medicamentosespeciales@aemps.es
Notificación de sospechas de reacciones adversas a medicamentos en uso compasivo
En el caso de medicamentos en fase de investigación o en fase de evaluación por parte de las autoridades sanitarias (medicamentos no autorizados) el profesional sanitario deberá notificar las sospechas de reacciones adversas al promotor o al laboratorio solicitante de la autorización de comercialización. En caso de que no sea posible, podrán realizar la comunicación a través de la web www.notificaRAM.es, cuyo enlace también estará disponible a través de la aplicación de Medicamentos en Situaciones Especiales.
Si el medicamento ya cuenta con una autorización de comercialización pero aún no está comercializado, la notificación por el profesional sanitario se realizará a través de la web www.notificaRAM.es.
Si el promotor, solicitante o titular de la autorización de comercialización, tuviera conocimiento de una sospecha de reacción adversa ocurrida en un paciente tratado con un medicamento en uso compasivo y asociada al producto objeto del mismo, deberá notificarlo a Eudravigilance siguiendo la Guideline on Good Pharmacovigilance Practices (GVP) Module VI – Collection, management and submission of reports of suspected adverse reactions to medicinal products.
